A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
A autorização foi concedida em caráter excepcional. A substância, desenvolvida pela Regeneron Pharmaceuticals, ainda não possui registro comercial no Brasil e não tem representante legal da empresa no país.
O ALN-6457 também não teve estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento da doença priônica. Com isso, Lito será o primeiro paciente no mundo a receber a substância.
Tratamento será realizado por uso compassivo
Lito foi incluído em um programa de uso compassivo da empresa responsável pelo medicamento. Esse tipo de acesso permite que pacientes com doenças graves, para as quais não existem alternativas terapêuticas disponíveis, possam receber substâncias ainda em fase experimental.
O pedido de importação foi realizado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanha o caso. A autorização envolveu uma articulação entre a família, a equipe médica, o Ministério da Saúde, a Anvisa e a agência reguladora dos Estados Unidos, a FDA.
Segundo Mila Seidl, esposa de Lito, a expectativa é que o medicamento chegue ao Brasil nos próximos dias.
“Estamos prontos para receber o tratamento”, afirmou Mila em uma publicação nas redes sociais.
Até o momento, não foram divulgados detalhes sobre a aplicação do medicamento, como dosagem, duração ou forma de administração.
Doença é rara e não tem cura
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade priônica rara, progressiva e fatal. Ela está relacionada ao acúmulo de proteínas anormais, chamadas príons, que provocam danos progressivos no cérebro e a destruição de neurônios.
Atualmente, não existe tratamento capaz de interromper ou reverter a evolução da doença.
A enfermidade costuma apresentar evolução rápida. Dados utilizados pelo Ministério da Saúde apontam que cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas.
No Brasil, a maioria dos casos ocorre entre pessoas mais velhas. Entre 2005 e 2021, foram registrados 547 casos confirmados da doença no país, segundo levantamento do Ministério da Saúde.
Eficácia do medicamento ainda não foi comprovada
Como o ALN-6457 ainda está em fase pré-clínica para a doença de Creutzfeldt-Jakob, sua segurança e eficácia para pacientes com a enfermidade ainda não foram comprovadas por estudos clínicos.
A autorização concedida pela Anvisa não representa uma aprovação do medicamento como tratamento para a doença. O acesso excepcional ocorre diante da gravidade do quadro e da ausência de alternativas terapêuticas disponíveis.
O caso de Lito será acompanhado individualmente pela equipe médica responsável, que deverá avaliar a resposta ao tratamento e possíveis efeitos da substância.
